MDT开展的当天下午，协和医院就召开了伦理委员会会议，进行伦理审查，分析评估伦理风险，此后又多次就相关伦理问题进行讨论。药监局按照《药品管理法》规定，在合法合规的前提下全力推进临床试验的审批流程。药品提供方诺华公司也在快速推进用药审批流程。此后，协和专家进行了严谨的伦理审核批准和充分知情同意。
经过2个多月多方不懈努力，终于完成了同情用药的MDT会诊讨论、患者知情同意、同情用药申请、伦理审批和同情用药申报等流程。6月11日，药品从瑞士寄出，14日上午终于抵达医院，14日晚上患者张女士服用了该药物。
6月14日下午，“同情用药捐赠仪式”在北京协和医院举行，张抒扬院长、杜斌副院长以及多个科处室负责人，国家药监局、罕见病联盟、诺华中国代表出席，共同见证国内首例罕见病同情用药捐赠的成功实施。 |
