韩冰作为国内PNH领域专家，是诺华公司研发的PNH新药iptacopan国际多中心三期临床试验的中国区主要研究者（PI）。韩冰判断，根据药物作用机制和前期试验结果，张女士很有可能是这种新药的受益人群。但试验入组条件是患者未经治疗，张女士并不符合。
据协和医院官方微信公号文章信息显示，张女士自发向国家药监局、中国罕见病联盟、北京协和医院多部门发出求助，得到多方迅速反应。协和医院组织临床药理中心、法务办公室、药剂科等开展政策调研，在医学伦理、法律规范、用药安全等方面反覆论证和多方咨询，终于寻得一条虽艰难却可行的新路——通过同情用药的方式申请使用该药。
开启同情用药破冰之路
2019年12月1日开始实施《中华人民共和国药品管理法》第二十三条，首次以法律形式原则性地确立了同情用药制度。
《药品管理法》第二十三条规定：对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。
根据上述规定，同情用药有着严格的管理要求，如目标人群是患有严重危及生命、无有效治疗手段的患者，张女士正好符合；北京协和医院作为新药iptacopan的临床试验机构，也正好具备实施同情用药的条件。
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